遺伝子治療の特徴

がん遺伝子治療は、がん発生の根本的な原因である遺伝子の異常に対してアプローチしていく治療法です。身体が本来持っているがん抑制システムを再び機能させてがんをアポトーシス（自死）に導きます。がんの根本原因にアプローチするので適応の幅が広く、かつ身体が本来持っている機能を回復する治療法なので副作用が少ないのが特徴です。抗がん剤や放射線治療の作用機序にも関連性が高く、併用によりこれらの治療の効果を高めることもできます。

遺伝子治療の背景

1990年に米国で世界初の遺伝子治療が行われ約３０年が経とうとしています。この間、遺伝子治療技術は格段に進歩し、世界で遺伝子治療薬の実用化が進んでます。中でも「がん」については世界中で研究が進められ、遺伝子治療臨床試験の65％を占めています。
新型コロナウイルスワクチンの開発においても、遺伝子（DNA）やRNAの体内細胞への導入は、全体の主要部分を占めています。日本でも2019年、遺伝⼦治療⽤製品「コラテジェン」が初めて承認を得ました。現在、遺伝子治療は特別な病気ではなく様々な患者様に提供される技術になろうとしています。

遺伝子治療の歴史

1990年　世界で初めての遺伝子治療実施（米）
1995年　日本で初めての遺伝子治療実施　ADA欠損症
2000年　遺伝子治療の初めての成功例：X連鎖重症複合免疫不全症（仏）
2009年　副腎白質ジストロフィーの遺伝子治療
2011年　血友病Bの遺伝子治療
2012年　EUで初めて遺伝子治療薬の製造販売承認
2011年　血友病Bの遺伝子治療
2012年　EUで初めて遺伝子治療薬の製造販売承認 Glybera:家族性リポ蛋白質リパーゼ欠損症治療薬
出典：https://www.nihs.go.jp/mtgt/section-1/gene-therapy-drug-20160914.pdf

がん発生の仕組みとがん遺伝子治療

細胞は毎日ダメージを受けている

身体を構成する細胞は、化学物質・放射線・紫外線・ホルモンなど絶えず様々な刺激に晒されています。日常生活における喫煙や飲酒、不規則な食習慣なども細胞を傷つける刺激となります。これらの刺激は、細胞の中にある遺伝子を傷つけ、細胞のがん化の要因と言われています。
しかし、日常生活においてすべてを避けることは不可能であり、これらの刺激により細胞が傷ついても問題を細胞自ら解決し処理する能力を持っています。この機能は、細胞内の遺伝子にプログラムされており、個々の細胞に対して毎日適切に働くことで、私たちの身体は「がん」の発生のリスクから守られています。

併用することで抗がん剤治療や放射線治療の効果を高める

末期がんの患者様において遺伝子治療が特に有効な治療と考えられるポイントは、遺伝子治療を事前に行うことで抗がん剤治療や放射線治療の治療効果を増幅する効果が期待できる点です。 抗がん剤治療にしても放射線治療にしても、がん細胞に対して重篤な障害を人為的に与えることで細胞に問題を発生させ、その危険信号に気づいたがん抑制遺伝子を強制的に働かせてがん細胞をアポトーシスに導こうとする治療です。抗がん剤治療や放射線の効果が人により著しく異なるのは、細胞に問題を発生させてもそれに気づくべきがん抑制遺伝子がそのがん患者さんのがん細胞の中に正しく備わっていない場合があるからです。がん発生の原因は、がん抑制遺伝子の損傷にあることから抗がん剤治療や放射線治療を行っても、その仕組みが機能しにくいのもがん細胞の特徴と言えます。
がん遺伝子治療では、がん抑制遺伝子を正しい状態に置き換えてから抗がん剤や放射線治療を行うことで、この作用機序をしっかり機能させ、その本来の効果を発揮できるよう手助けします。
当院で末期がん（ステージⅣ）の患者様に抗がん剤治療や放射線治療を併用した場合の治療実績が以下の通りです。がんの種類別や治療内容ごとにこれを明らかにするには至ってはおりませんが、抗がん剤や放射線の治療前もしくは治療間にがん遺伝子治療を行ったケースにおいて、著しい効果を得られた症例が多くなっています。
また、これまで標準治療のみで効果が十分に得ることができなかった末期がんの患者様でも、がん遺伝子治療との組み合わせにより、これまで得られなかった治療効果が得られるようになったりする症例が少なくありません。また、身体状況により標準治療の適用にならなかったケースにおいても、遺伝子治療を併用することで、抗がん剤の投与量や放射線の照射量を軽減し、これらの治療の適応の幅を広げていく可能性も期待されます。

がん遺伝子治療の適応について

１、「標準治療」などにおいて他に治療の選択肢がない場合
２、年齢・副作用などにより「標準治療」の継続が困難であった場合
３、「標準治療」を現在（もしくは今後）実施中（または予定）であり、併用を患者本人が望んだ場合
４、１～３以外の場合で、「標準治療」を含む他の治療の選択肢について「十分な」説明を受けた上で治療を患者本人望んだ場合
※ １～４のいずれかに適合し、かつ通院が継続的に可能であると医師が判断した場合

適応の可能な「がん」の一例

大腸がん　膵臓がん　食道がん　胃がん　肝がん　腎がん　胆道がん　肺がん　膀胱がん　前立腺がん　甲状腺がん　メラノーマ　肺がん　乳がん　子宮体がん　子宮頸がん　卵巣がん　口腔がん　咽頭がんなど

適応の不可能な「がん」の一例

１、脳腫瘍全般
２、小児がん
３、悪性リンパ腫・白血病、多発性骨髄腫　など

副作用について

当院では重篤な副作用は見受けられません。ごくまれに、軽度な副作用として、発熱やだるさを感じることがあります。
この症状は特別な処置をしなくても12-24時間程度で改善されます。
【国内外の報告から、遺伝子治療の副作用として考えられるもの】
・感冒様症状
・消化器症状(下痢、吐き気など)
・アレルギー性反応(発疹など)
・軽度の白血球減少
・腎機能障害
・骨髄抑制(高度の貧血、高度の白血球減少など)
・血液凝固障害(出血傾向、血栓症など)